Японские ученые совершили прорыв в лечении синдрома Дауна
Исследователи из Японии впервые смогли удалить лишнюю 21-ю копию хромосомы, вызывающую синдром Дауна, с помощью технологии CRISPR-Cas9. Этот метод позволил превратить пораженные клетки в здоровые, что открывает путь к потенциальной терапии, о которой раньше можно было только мечтать.
Суть открытия В норме у человека 46 хромосом, но при синдроме Дауна появляется лишняя копия 21-й хромосомы, нарушающая работу организма. Ученые под руководством доктора Рётаро Хашизуме из Университета Миэ использовали молекулярные «ножницы» CRISPR, чтобы сделать точные разрезы в лишней хромосоме. Клетки, распознав повреждение, самостоятельно избавились от нее.
Результаты и перспективы Эффективность метода составила около 38% — почти треть клеток восстановили нормальную функцию. Они стали лучше расти, противостоять стрессу и демонстрировали здоровую активность генов. Однако до применения у людей еще далеко: технология требует доработки для повышения точности и безопасности.
Возможные направления терапии В будущем метод может быть использован для лечения стволовыми клетками или коррекции нейронов, что теоретически улучшит когнитивные функции. Исследование, опубликованное в престижном журнале PNAS Nexus в 2025 году, стало важным шагом в генетической медицине, дающим надежду миллионам семей по всему миру.
Хотя до клинического применения еще годы испытаний, ученые доказали: синдром Дауна можно устранить на клеточном уровне. Осталось адаптировать этот метод для живого организма.
Источник: https://rexamed.ru/m...sindroma-dauna/
В теме одно сообщение
Ответить
